Компанией, получившей одобрение на применение генной терапии, стала компания uniQure из Амстердама, которая ранее была известна под названием Amsterdam Molecular Therapeutics.
Европейское правительство одобрило методику, которая называется Glybera и которая предназначена для борьбы с заболеванием дефицита липопротеинлипазы (Lipoprotein Lipase Deficiency, LPLD), редкого заболевания, передающегося по наследству. Пациенты, больные LPLD, не способны усваивать частицы жиров, которые находятся в их крови, что приводит к воспалению поджелудочной железы, панкреатиту.
Методика Glybera заключается во введении в организм пациента здорового гена, ответственного за синтез белка липопротеинлипаза (Lipoprotein Lipase, LPL), в результате чего организм сам начинает вырабатывать этот белок в нужных для него количествах. Самым интересным является метод введения гена LPL в организм. Средством доставки гена является специально спроектированный вирус типа AAV (adeno-associated virus, serotype 1), который имеет естественную "тягу" к клеткам мышечных тканей.
Для европейских пациентов методика Glybera станет доступна уже во второй половине 2013 года, а тем временем компания uniQure собирается получить разрешения на применение методики у соответствующих регулирующих органов США, Канады и других стран.
По материалам:
dailytechinfo.org